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创新细胞疗法BPX-501，在治疗罹患急性骨髓性白血病(AML)和原发性免疫缺陷(PID)的儿童患者中，取得了持久而积极的效果。

BPX-501有效治疗白血病

疾病小科普：

急性骨髓性白血病(AML)，是一种骨髓性白细胞(而非淋巴性白细胞)异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生。

原发性免疫缺陷(PID)，是因先天遗传因素，如先天性基因突变、缺失等所致免疫功能缺陷病。免疫缺陷患者会因免疫系统器官、免疫活性细胞以及免疫活性分子发生缺陷，引起某种免疫反应能力缺失或降低，以至机体防御能力普遍或部分下降。

BPX-501简介

BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而BPX-501则能在移植后输注入患者体内，加速免疫系统的重建、增强对病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主风险的前提下，加强移植物抗白血病的效果。

此外，其CaspaCIDe安全锁设计将Caspase-9的信号域和一个“化学诱导双聚”(CID)的结合域相偶合。如果患者出现了严重的副作用，医生们可以通过药物rimiducid来激活安全锁，让这些输注入患者体内的T细胞出现凋亡，从而对安全性进行调控。

BPX-501相关试验数据

在一项名为BP-004的临床试验中，研究人员们评估了BPX-501的效果。他们招募了38名罹患AML的儿童患者，这些患者均接受了单倍体造血干细胞移植，并辅以BPX-501的治疗。在中位数为1年的随访中，研究人员们发现，患者的无复发生存率为91.5%，总生存率为97.3%。相比历史数据显示的60%-80%，无疑是个巨大的提高。

同样是在这项试验中，研究人员们发现，在罹患PID的儿童患者里，BPX-501也带来了很高的无疾病生存率和总生存率。在59名患者中，研究人员进行了中位数为1年的随访，发现无疾病生存率为88.1%，总生存率为88.6%。

癌症复发是AML患者在接受干细胞移植后的严重风险，此次试验的积极结果表明了BPX-501在单倍体造血干细胞移植后施用，可以有效减少残余的癌细胞。

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