香港看病之小脑萎缩症药研新方向,10年內香港治小脑萎缩症有望


日剧《一公升眼泪》的女主角患有小脑萎缩症,身体机能逐渐衰退,最终离世;这种罕见疾病,与不少脑神经疾病一样都未有治疗方法。中大研究发现,小脑萎缩症与亨廷顿舞蹈症等「多聚谷氨酰胺疾病(统称polyQ疾病)」与人脑内Fuz蛋白表达水平过高有关,研究发现可为开发相关药物提供新方向。

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期望十年内可推出小脑萎缩症药物。


蛋白错误折叠影响细胞功能
人体细胞内的蛋白必须正确折叠才可发挥作用,一旦错误折叠便会影响细胞功能,并形成蛋白聚合体影响其他正常蛋白。中大生命科学学院教授陈浩然及其团队发现,「polyQ蛋白聚合体」会削弱YY1蛋白功能,使其不能抑制调控神经系统发育的Fuz蛋白表达水平,结果令神经元死亡并形成小脑萎缩症三型或其他polyQ疾病。有关成果已经发表于著名分子生物学期刊《EMBO Reports》。


望可减慢疾病恶化
陈浩然表示,研究为开发小脑萎缩症药物提供多个路向,例如以药物溶解polyQ蛋白聚合体使YY1可重新正常运作,或可直接抑制Fuz蛋白的表达水平。他透露,自2011年开始研究以多肽药物溶解蛋白聚合体,若一切顺利,期望可于十年内开发出药物。但他强调,药物只能减慢疾病恶化,较难完全治愈疾病。


与脑退化症有关联
陈浩然又提到,Fuz蛋白表达水平过高,与俗称「脑退化症」的阿兹海默症及柏金逊症等相对常见疾病亦有关联,意味罕病药物不一定只可用于罕病病人身上,同时因开发罕病药的法规要求,例如测试病人数量要求较低,日后药厂或有更大诱因研发和生产罕病药。

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小脑萎缩症患者身体机能会逐渐衰退,最终死亡。

香港的医药市场是与国际接轨的,也就是说国际上能够购买的抗癌药物,在香港也是同步上市的。很多药在内地没有办法买到,但在香港我们却能够去享有。

对于要通过药物控制及治疗的重大疾病患者来说,这显得尤为的重要,好的药,副作用少的药相当于让自己的生命得以好转,甚至是生命的延续。这一点都不夸张。


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