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复发性高等级胶质瘤是一种预后特别差的脑癌形式。H3 K27M是一种错义突变,携带这种突变的肿瘤细胞表现出组蛋白低甲基化特征,携带这种突变的脑癌患者预后更差。近日,新型DRD2拮抗剂ONC201治疗复发性H3 K27M突变胶质瘤患者疗效分析的正面数据公布。

ONC201国际研究数据‍

此次公布数据的队列是由五个ONC201临床研究中符合特定标准的首批50名入组患者组成的。这些患者年龄在两岁或以上,患有可测量的弥漫性中线胶质瘤,他们的肿瘤带有H3 K27M突变,并且在入组前至少90天完成放射治疗后有疾病进展的证据,以及其他一些标准。

由注册队列的盲法独立中央审查(BICR)进行的疗效分析确定,根据神经肿瘤学高等级胶质瘤反应评估标准(RANO-HGG),总反应率(ORR)为20.0%(95%置信区间(CI):10.0-33.7%)。中位反应时间(mDOR)为11.2个月(95%CI:3.8-未达到),中位反应时间(mTTR)为8.3个月。该队列的全面安全数据收集和分析正在进行。之前对ONC201的安全审查发现,最常报告的不良事件是恶心/呕吐、疲劳和淋巴细胞数量减少。

完整的BICR分析报告将在2021年11月20日的神经肿瘤学会(SNO)年会上公布。全会报告将包括疾病控制的额外支持性证据、临床益处,包括以表现状态衡量的神经系统改善、皮质类固醇使用的减少,以及对总生存期的分析。

ONC201药物介绍

药品名:ONC201

研发方:Chimerix

多巴胺受体D2(DRD2)在许多癌症中过量表达,包括高级别胶质瘤,其表达带来不良的预后。作为一个G蛋白偶联受体,DRD2控制着与肿瘤发生、增殖和转移性传播有关的有丝分裂和其他信号通路。在高级别胶质瘤和其他恶性肿瘤的临床前模型中,选择性的DRD2拮抗作用导致MAPK信号失活并诱导肿瘤细胞凋亡。


ONC201是一种能穿透血脑屏障的多巴胺受体D2(DRD2)拮抗剂,此外,作为一种ClpP激动剂,ONC201还能够激活综合应激反应,表现出抗癌活性。ONC201的疗效已在胶质母细胞瘤动物模型中得到证实,并与多巴胺受体DRD5的表达呈反比关系,该药在成人复发性胶质母细胞瘤患者中的耐受性良好。

圣安唯健康温馨提示:此前,美国FDA授予ONC201治疗成人复发性H3 K27M突变型高级别胶质瘤的快速通道指定,治疗H3 K27M突变型胶质瘤的罕见儿科疾病指定,以及治疗胶质母细胞瘤和治疗恶性胶质瘤的孤儿药指定。期待该疗法能够获得更好的试验结果,尽快获得批准并应用于临床,造福更多的肿瘤患者。想要了解更多关于脑癌最新治疗方法,具体可咨询圣安唯健康。

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