RET激活型融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，其中RET融合涉及约10-20%的甲状腺乳头状癌(PTC)患者，而RET突变牵涉到约90%的晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者。近日，美国食品和药物管理局(FDA)已批准RET激酶抑制剂Pralsetinib(Gavreto)，用于治疗年龄≥12岁的甲状腺癌儿童和成人患者。

Pralsetinib药物介绍

药品名：Pralsetinib

商品名：Gavreto

其他名称：BLU-667

生产方：Blueprint Medicines

Pralsetinib是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines正在进行Pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤患者。此前，美国食品和药物管理局(FDA)已批准RET激酶抑制剂Pralsetinib，用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。

Pralsetinib国际研究数据

Pralsetinib获批的新适应症具体为：(1)需要系统治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌患者;(2)需要系统治疗、放射性碘难治性(如果放射性碘适合)、晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

此次批准基于ARROW研究的结果。ARROW研究是一项针对Pralsetinib治疗晚期RET突变阳性患者的全球性、I/II期研究数据显示，无论患者先前是否接受过治疗、无论RET改变基因型如何，Pralsetinib治疗均显示出持久的临床活性。

具体结果为：(1)在9例RET融合阳性转移性甲状腺癌患者中，ORR为89%(95%CI:52%,100%)，DoR中位数未达到(95%CI:NE,NE)。(2)在先前没有接受过Cabozantinib和/或Vandetanib治疗、被确认为不适合标准护理的29例RET突变晚期MTC患者中，ORR为66%(95%CI:46%,82%)。(3)在先前接受过 Cabozantinib和/或Vandetanib治疗的55例RET突变转移性MTC患者中，Pralsetinib治疗的总缓解率(ORR)为60%(95%CI:46%,73%)、中位缓解持续时间(DoR)尚未达到(95%CI:15.1个月,NE)。

研究者报告的最常见的与治疗相关的不良事件(≥15%)包括天冬氨酸转氨酶(AST)升高、贫血、丙氨酸转氨酶(ALT)升高、便秘、高血压和中性粒细胞减少症。研究者报告的3级或以上治疗相关的不良事件(≥5%)包括高血压、中性粒细胞减少症和贫血。只有4%的患者由于出现了与治疗相关的不良事件而终止了Pralsetinib的治疗

圣安唯健康温馨提示：研究结果表明，Pralsetinib在治疗RET融合阳性甲状腺癌患者中显示出广泛而持久的抗肿瘤活性，特别是对于存在90%RET突变的晚期甲状腺髓样癌而言，Pralsetinib将会进一步提高肿瘤的缓解率，改善患者预后。内地患者如需用药与治疗，可联系圣安唯健康，预约治疗经验丰富的香港医院和专家，申请国际新药治疗。圣安唯健康能为内地患者香港就医提供一站式的就医服务，VIP绿色通道更能帮助患者快速顺利地前往香港治疗。